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编辑:桔子
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研究使用该公司开发的编号为EDIT-101的CRISPR/Cas9基因疗法,巧妙地去除由CEP290基因中的IVS26突变产生的异常剪接供体,从而恢复正常的CEP290基因表达,成功恢复了Leber先天性黑蒙症10型的视力。这一成果也表明基于CRISPR的基因编辑疗法在治疗遗传疾病方面的可行性。这也是Editas Medicine公司继Daviad Liu使用CRISPR基因编辑技术恢复人类遗传性耳聋小鼠模型听力后,在CRISPR基因治疗遗传病领域的又一重磅突破。
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纵观中国医改进程,从减少重大疾病发生、实现全民医保到人均预期寿命不断提高,中国取得显著成就。但在有些工作上,医改稍显吃力:大医院门庭若市,小医院门可罗雀。
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